Il y a trois ans, nous avons démarré un projet avec Orchard Therapeutics et PTC Therapeutics afin de recenser les défis que rencontrent les patients atteints d'une maladie ultra-rare lorsqu'ils doivent se rendre à l'étranger pour bénéficier de leur traitement par thérapie cellulaire ou génique (médicaments de thérapie innovante, MTI).
Nous avons déchiffré la législation européenne complexe et mis en lumière les défis pratiques en collaboration avec les principales parties prenantes (payeur, régulateur, prestataires de soins, associations de patients, caisses d'assurance maladie). Nous avons identifié des défis concernant
Depuis la publication de notre rapport, nous avons eu plusieurs occasions de présenter nos analyses. Il est frappant de constater que de nombreuses personnes ne sont pas conscientes du problème ou ne le considèrent même pas comme tel.
Toutefois, après avoir expliqué les défis, la plupart des personnes sont rapidement convaincues de la nécessité d'une solution. Plusieurs personnes ont également noté que les essais cliniques font face à des défis similaires. Par exemple, les coûts cliniques dans leur pays d'origine - pendant le suivi ou en cas de complications - ne sont couverts ni par l'essai ni par leur système de santé national. C'est l'un des défis qu'EU-X-CT étudie.
Nous avons été ravis de constater que la problématique transfrontalière figurait parmi les sujets du World Orphan Drug Congress 2025. Giorgia Crimi de la Fondazione Telethon a mentionné notre rapport et a enrichi nos conclusions par des enseignements tirés de la pratique clinique.
Pour couvrir le coût de la thérapie génique et les frais d'hospitalisation, des règlements européens de sécurité sociale (883/2004 et 987/2009) sont en place pour permettre le remboursement des traitements par MTI à l'étranger. Selon ce règlement, le patient doit obtenir une autorisation préalable pour recevoir un traitement en dehors de son État membre de résidence. L'autorisation de l'institution compétente doit être accordée lorsque les conditions suivantes sont réunies :
Même si théoriquement il existe peu de marge pour des décisions discrétionnaires lorsque ces conditions sont remplies, Giorgia Crimi a démontré que tous les patients n'obtiennent pas l'accord de leurs autorités nationales, ou seulement après des retards ou des efforts de plaidoyer. Parmi les 24 patients orientés vers l'hôpital San Raffaele depuis 24 pays différents de l'UE, seuls 10 patients ont obtenu l'accord de leurs autorités nationales sans difficultés majeures, 6 patients après des retards ou des efforts de plaidoyer, et 8 patients n'ont pas reçu le traitement en raison de préoccupations ou parce qu'ils ont choisi un traitement alternatif. Le suivi de ces patients est essentiel, mais l'approbation nationale a été refusée ou retardée dans les 4 cas. Cette approbation des autorités nationales est nécessaire pour obtenir le remboursement du traitement et des frais associés.
Toutefois, seuls les coûts de traitement et d'hospitalisation peuvent être couverts par le règlement. Les patients sont également confrontés à des frais de voyage lorsqu'ils séjournent à l'étranger pendant une certaine période pour recevoir le traitement, frais qui ne sont pas couverts par le règlement, mais qui sont parfois pris en charge par des fonds nationaux. La Fondazione Telethon a créé le projet "Just Like Home" pour couvrir les frais de voyage et d'hébergement des patients et leur apporter un soutien adéquat pendant le traitement. Celui-ci comprend aussi bien un accompagnement médical qu'un soutien administratif, culturel et psychologique. C'est un exemple de la façon dont ces patients devraient être accompagnés lors d'un traitement à l'étranger et de ce qui manque encore souvent.
Les chiffres présentés par la Fondazione Telethon ont clairement démontré que les frontières continuent d'empêcher les patients atteints de maladies (ultra)rares d'accéder aux thérapies géniques. Actuellement, environ 20 thérapies géniques sont approuvées par l'EMA et toujours sur le marché, et beaucoup d'autres devraient arriver sur le marché dans les années à venir. Ainsi, même si une solution ponctuelle pourrait encore fonctionner aujourd'hui, nous restons fermement convaincus qu'une solution systémique plus durable est nécessaire pour résoudre les défis transfrontaliers liés aux MTI.
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