Drie jaar geleden zijn we samen met Orchard Therapeutics en PTC Therapeutics een project gestart om de uitdagingen in kaart te brengen waarmee patiënten met een ultrazeldzame ziekte worden geconfronteerd wanneer ze naar het buitenland moeten reizen voor hun behandeling met cel- of gentherapie (geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs).
We hebben de complexe Europese wetgeving ontrafeld en praktische uitdagingen in kaart gebracht in samenwerking met belangrijke belanghebbenden (betaler, toezichthouder, zorgverleners, patiëntenorganisaties, ziekenfondsen). We hebben uitdagingen geïdentificeerd die verband houden met
Sinds de publicatie van ons rapport hebben we bij verschillende gelegenheden onze analyses kunnen presenteren. Het valt op dat veel mensen zich niet bewust zijn van het probleem of het zelfs niet als probleem beschouwen.
Na uitleg over de uitdagingen raken de meeste mensen echter snel overtuigd dat er een oplossing nodig is. Meerdere mensen merkten ook op dat klinische studies vergelijkbare uitdagingen kennen. Zo worden bijvoorbeeld de klinische kosten in hun thuisland - tijdens de follow-up of bij complicaties - noch binnen de trial gedekt, noch door hun nationale zorgstelsel. Dit is een van de uitdagingen die EU-X-CT onderzoekt.
Het deed ons plezier om te zien dat de grensoverschrijdende problematiek een van de onderwerpen was op het World Orphan Drug Congress 2025. Giorgia Crimi van Fondazione Telethon verwees naar ons rapport en vulde onze bevindingen aan met inzichten uit de klinische praktijk.
Om de kosten van de gentherapie en de ziekenhuisopname te dekken, zijn er Europese socialezekerheidverordeningen (883/2004 en 987/2009) van kracht om terugbetaling te krijgen voor ATMP-behandelingen in het buitenland. Binnen deze verordening heeft de patiënt voorafgaande toestemming nodig om behandeling buiten de lidstaat van verblijf te ontvangen. Toestemming door de bevoegde instantie moet worden gegeven wanneer aan de volgende voorwaarden is voldaan:
Ook al is er theoretisch weinig ruimte voor discretionaire beslissingen wanneer aan deze voorwaarden is voldaan, liet Giorgia Crimi zien dat niet alle patiënten goedkeuring krijgen van hun nationale autoriteiten, of alleen met vertragingen of advocatie-inspanningen. Van de 24 patiënten die vanuit 24 verschillende EU-landen werden doorverwezen naar het San Raffaele-ziekenhuis, kregen slechts 10 patiënten zonder grote problemen goedkeuring van hun nationale autoriteiten, 6 patiënten met vertragingen of advocatie-inspanningen en 8 patiënten ontvingen de behandeling niet vanwege bezwaren of omdat ze kozen voor een alternatieve behandeling. Follow-up van deze patiënten is essentieel, maar in alle 4 gevallen werd de nationale goedkeuring geweigerd of vertraagd. Deze goedkeuring van nationale autoriteiten is vereist om de behandeling en gerelateerde kosten vergoed te krijgen.
Echter, alleen behandelings- en ziekenhuiskosten kunnen onder de verordening worden gedekt. Patiënten maken ook reiskosten wanneer ze voor langere tijd in het buitenland verblijven voor de behandeling, en deze worden niet gedekt door de verordening, maar soms wel door nationale fondsen. Fondazione Telethon heeft het project "Just Like Home" opgezet om reis- en verblijfskosten voor patiënten te dekken en hen voldoende ondersteuning te bieden tijdens de behandeling. Dit omvat zowel medische als administratieve, culturele en psychologische ondersteuning. Dit is een voorbeeld van hoe deze patiënten zouden moeten worden begeleid tijdens een behandeling in het buitenland en wat vaak nog ontbreekt.
De cijfers die Fondazione Telethon presenteerde, maakten duidelijk dat grenzen patiënten met (ultra)zelden ziekten nog steeds verhinderen toegang te krijgen tot gentherapieën. Momenteel zijn ongeveer 20 gentherapieën door de EMA goedgekeurd en nog steeds op de markt, en de komende jaren worden er nog veel meer verwacht. Dus ook al zou een ad-hocoplossing nu misschien nog kunnen werken, wij zijn er sterk van overtuigd dat een duurzamere, systemische oplossing nodig is om cross-border uitdagingen in de context van ATMP's op te lossen.
Wilt u meer weten? Lees ons rapport waarin we een oplossingsraamwerk hebben opgesteld.
Aarzel niet om contact op te nemen voor meer informatie of als u concrete vervolgstappen wilt bespreken en daaraan wilt werken.
Geïntereseerd in onze expertise over Policy?
Contacteer ons nu en optimaliseer uw organisatie!
